Criança alagoana que recebeu o remédio mais caro do mundo já consegue ficar de pé

Maria Helena foi diagnosticada com AME tipo 2 e, após batalha na Justiça, a família conseguiu a dose do Zolgensma.

Maria Helena está conseguindo fazer várias coisas que não conseguia antes. Ela consegue ficar de joelhos por mais tempo e até ficar de pé, algo que não fazia mais. A expectativa é de uma vida longa e cheia de saúde”, comemora Dayze Kelly, mãe da pequena de dois anos, diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2, que há um mês recebeu a dose do Zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo, com custo de cerca de R$ 7,6 milhões. Em Alagoas, apenas dois pacientes receberam o medicamento, conforme o Ministério da Saúde.

Maria Helena, seus pais e sua irmã mais nova são de Cajueiro, interior de Alagoas. Em 12 de setembro de 2023, Helena foi diagnosticada com a doença rara e degenerativa que impede a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores, afetando funções vitais como respirar, engolir e se mover. A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao tipo 4 (segunda ou terceira década de vida), conforme a gravidade e a idade dos primeiros sintomas, sendo necessário o tratamento o mais precocemente possível.

Após o diagnóstico, Maria Helena recebeu tratamento paliativo com cinco doses do Spinraza, que, embora não seja tão caro quanto o Zolgensma, custa cerca de R$ 320 mil por dose. O medicamento é registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) desde 2017 e fornecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), tratando todos os tipos de AME.

No entanto, esse tratamento não foi suficiente para Maria Helena. Sua neuropediatra na época, Dra. Valéria Nogueira, do Hospital da Criança, em Maceió, explicou a necessidade de avançar para um tratamento mais eficaz: a terapia gênica de dose única, considerada o remédio mais caro do mundo, que não apenas trata os efeitos da doença, mas também substitui o gene defeituoso, permitindo que a criança se cure completamente e leve uma vida normal.

Foi assim que a família de Maria Helena iniciou uma verdadeira via-crúcis para conseguir o remédio e frear a doença. “Não foi fácil receber o diagnóstico e a informação de um tratamento com um remédio tão caro, o que deixou nossa família muito abalada. Porém, não perdemos a fé”, conta Dayze.

Os pais, familiares e amigos iniciaram uma vaquinha para arrecadar o valor do medicamento. Devido ao custo elevado, mesmo com toda a solidariedade, as doações não alcançaram o valor necessário. Sendo assim, a família recorreu à Justiça Federal e, entre idas e vindas, finalmente o Zolgensma foi comprado pela União e aplicado em Helena no dia 8 de julho, em um hospital no Recife. Para os demais gastos, o Governo de Alagoas se prontificou a arcar.

“Conseguimos estacionar a doença e, agora, é só lutar pela evolução dela. O tratamento atualmente conta com uma equipe especializada, incluindo fonoaudióloga, terapeuta ocupacional, fisioterapeuta motora e respiratória, entre outros”informa Dayze sobre a situação atual da filha.

Maria Helena também tem um perfil nas redes sociais (@ame.helena), com 14 mil seguidores, monitorado pelos pais da pequena. Na rede social, a família mostra a rotina de Helena, sua evolução, além de fazer campanhas para arrecadar dinheiro para os demais tratamentos da criança.